财神彩票 > 科技创新 > 生物技术能让RNA药物更安全吗?

原标题:生物技术能让RNA药物更安全吗?

浏览次数:80 时间:2019-10-12

生物技术能让RNA药物更安全吗?

图片 1

图片 2

致力于罕见病研究的美国生物技术公司 “现代疗法” 的掌舵人 Paolo Martini 曾拜访过中东。他在那里遇到了一些治疗甲基丙二酸血症患儿的医生。甲基丙二酸血症是一种罕见的代谢紊乱症,患者的血液中会产生有毒的酸,而该疾病在该地区更普遍,这与当地近亲结婚的习俗有关。

现代疗法公司在测试信使RNA新药。图片来源:V. Altounian/Science

很快,Martini 团队希望能让这些患儿参与一项具有开创性的临床实验,该实验主要使用 “信使 RNA”——将细胞 DNA 的指令传递给蛋白质制造器的分子。但是,已经筹集了数十亿美元资金、希望用这种 RNA 治疗一系列疾病的 Moderna,首先必须证明这些药物长期使用是安全的。

致力于罕见病研究的美国生物技术公司“现代疗法”的掌舵人Paolo Martini曾拜访过中东。他在那里遇到了一些治疗甲基丙二酸血症患儿的医生。甲基丙二酸血症是一种罕见的代谢紊乱症,患者的血液中会产生有毒的酸,而该疾病在该地区更普遍,这与当地近亲结婚的习俗有关。

在近日发表在《细胞通讯》上的一项研究中,该公司表示,在给老鼠重复使用了最新一代 mRNA 药物后,老鼠没有出现明显的健康问题。但这一发现还远远不能证明其安全性,但它是最早发表的支持 mRNA 作为 MMA 等疾病长期疗法的动物研究之一。“这对 mRNA 领域来说是个好消息,迈出了重要一步。” 未参与该研究的宾夕法尼亚州卡内基 · 梅隆大学化学工程师 Kathryn Whitehead 说。

很快,Martini团队希望能让这些患儿参与一项具有开创性的临床实验,该实验主要使用“信使RNA”——将细胞DNA的指令传递给蛋白质制造器的分子。但是,已经筹集了数十亿美元资金、希望用这种RNA治疗一系列疾病的Moderna,首先必须证明这些药物长期使用是安全的。

mRNA 的强大力量让科学家十分兴奋。如果你能把新 mRNA 放入细胞中,理论上你就可以告诉它制造任何蛋白质。Whitehead 说:“我对 mRNA 十分感兴趣,应该不会再有一种药物能超过它。”

在近日发表在《细胞通讯》上的一项研究中,该公司表示,在给老鼠重复使用了最新一代mRNA药物后,老鼠没有出现明显的健康问题。但这一发现还远远不能证明其安全性,但它是最早发表的支持mRNA作为MMA等疾病长期疗法的动物研究之一。“这对mRNA领域来说是个好消息,迈出了重要一步。”未参与该研究的宾夕法尼亚州卡内基:梅隆大学化学工程师Kathryn Whitehead说。

但是当你试图把这些分子偷偷放进人体时,很多东西都会出错。人们的免疫系统已经进化到能够识别外来 RNA,将其作为入侵病毒并攻击。通常用于封装 mRNA 的脂质纳米保护颗粒也能引发免疫反应,并在高剂量下损害肝脏。如果你想要替换缺失的重要蛋白质,身体甚至可能会将新产生的蛋白质视为外来者。而且,这些反应中的任何一种都可能使 mRNA 药物在低于治疗所需剂量的情况下产生毒性。

mRNA的强大力量让科学家十分兴奋。如果你能把新mRNA放入细胞中,理论上你就可以告诉它制造任何蛋白质。Whitehead说:“我对mRNA十分感兴趣,应该不会再有一种药物能超过它。”

现代疗法公司已经承诺要走出这些 “陷阱”。该公司称,其研究人员已经改变了 mRNA 本身的化学性质,所以它不会在免疫细胞上释放受体。并且,该公司研发的心血管疾病和癌症 mRNA 药物,以及针对流感、寨卡病毒和基孔肯雅病毒的疫苗已经开始进入人体实验阶段。无独有偶,总部位于德国的生物技术公司 CureVac 和 BioNTech 也开始在临床实验中测试几种基于 mRNA 疫苗的癌症疫苗。

但是当你试图把这些分子偷偷放进人体时,很多东西都会出错。人们的免疫系统已经进化到能够识别外来RNA,将其作为入侵病毒并攻击。通常用于封装mRNA的脂质纳米保护颗粒也能引发免疫反应,并在高剂量下损害肝脏。如果你想要替换缺失的重要蛋白质,身体甚至可能会将新产生的蛋白质视为外来者。而且,这些反应中的任何一种都可能使mRNA药物在低于治疗所需剂量的情况下产生毒性。

但这些药物的设计方案是一剂或几剂即可见效。但为了治疗一种关键蛋白质缺失或有缺陷的基因疾病,人们需要一种能安全有效地反复使用的 mRNA 药物。一些人怀疑这难以实现。现代疗法公司董事长 Stephen Hoge 也承认,该公司的早期药物在动物实验中没有达到这一标准,随着时间的推移,肝脏毒性和免疫反应越来越严重。

本文由财神彩票发布于科技创新,转载请注明出处:生物技术能让RNA药物更安全吗?

关键词:

上一篇:没有了

下一篇:没有了